Longboard Pharmaceuticals завершает регистрацию в исследовании фазы 1b/2a PACIFIC по оценке LP352 для лечения энцефалопатий развития и эпилептических энцефалопатий

Опубликовано: 23 августа 2023 г.

ЛА-ХОЛЛА, Калифорния – (BUSINESS WIRE) – Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), биофармацевтическая компания на клинической стадии, занимающаяся разработкой новых, преобразующих лекарств для лечения неврологических заболеваний, сегодня объявила о завершении набора своих Клиническое исследование фазы 1b/2a, исследование PACIFIC, в котором оценивается LP352, пероральный суперагонист 5-HT2C-рецепторов центрального действия, у 52 участников с энцефалопатиями развития и эпилептической энцефалопатией (DEE). Основными целями исследования являются оценка безопасности и переносимости LP352. Исследование PACIFIC также оценит изменение частоты припадков в течение периода лечения, и ожидается, что данные послужат основой для разработки и характеристик запланированной программы фазы 3 для LP352. Участники, завершившие исследование PACIFIC, имеют право перейти на продолжающееся открытое расширенное исследование, если они того пожелают.

«Завершение участия в исследовании PACIFIC является огромной вехой для Longboard, и мы очень рады видеть большой интерес со стороны сообщества пациентов DEE, подчеркивающий сохраняющуюся большую неудовлетворенную потребность», - заявил доктор Рэндалл Кэй, главный медицинский директор Longboard. «Мы хотели бы поблагодарить все сообщество DEE, включая участников, их семьи и адвокатов, а также следователей, объекты и координаторов за их участие и постоянное сотрудничество. Это достижение приближает нас на один шаг к оказанию помощи людям, живущим с энцефалопатией развития и эпилептической энцефалопатией».

«Я воодушевлен инновационным подходом к проведению клинических исследований в области DEE в более широком смысле, учитывая значительные неудовлетворенные потребности и ограниченный доступ к новым и таргетным методам лечения, которые существуют у большинства пациентов, живущих с рефрактерной эпилепсией. Я с нетерпением жду возможности увидеть данные PACIFIC и потенциал LP352», — сказал Деннис Длугос, доктор медицинских наук, MSCE, детский невролог Детской больницы Филадельфии, вице-президент и руководитель Консорциума по изучению эпилепсии и главный исследователь исследования PACIFIC.

«Мы рады видеть стремление Longboard продвигать область редкой и рефрактерной эпилепсии. Инклюзивный характер исследования PACIFIC уникален и интересен, особенно с учетом того, что люди, живущие с определенными DEE, не имели доступа к новым методам лечения и клиническим испытаниям», — сказала Трейси Диксон-Салазар, доктор философии, исполнительный директор Фонда LGS. «Существует острая необходимость в дальнейшем совершенствовании исследований и инноваций в отношении этих тяжелых синдромов, и мы с нетерпением ждем результатов исследования PACIFIC».

О ТИХООКЕАНСКОМ ИССЛЕДОВАНИИ

Исследование PACIFIC — это клиническое исследование фазы 1b/2a, в котором оцениваются участники с энцефалопатиями развития и эпилептической энцефалопатией (DEE). Основными целями исследования являются оценка безопасности и переносимости LP352. Исследование PACIFIC также оценит изменение частоты приступов в течение периода лечения. В исследовании приняли участие 52 участника с различными приступами, резистентными к лечению, которые попадают в категорию DEE, примерно в 30 исследовательских центрах в США и Австралии. Ожидается, что данные исследования PACIFIC послужат основой для разработки и характеристик запланированной программы Фазы 3 для LP352. Участники, завершившие исследование PACIFIC, имеют право перейти на продолжающееся открытое расширенное исследование (OLE), если они того пожелают. OLE — это многоцентровое открытое многодозовое долгосрочное расширенное клиническое исследование фазы 2, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности LP352 у участников с DEE, завершивших исследование PACIFIC.

О ЭПИЛЕПТИЧЕСКИХ ЭНЦЕФАЛОПАТИЯХ РАЗВИТИЯ

ДЭЭ относятся к группе тяжелых гетерогенных эпилепсий, которые характеризуются лекарственно-резистентными припадками и значительной задержкой развития.

Важно отметить, что если можно улучшить контроль над приступами, задержка развития может замедлиться. Большинство DEE начинаются в раннем возрасте, часто в младенчестве. У детей могут наблюдаться частые и тяжелые судороги, которые могут быть нескольких типов. Среди других типов припадков могут наблюдаться эпилептические спазмы, тонические или атонические припадки и миоклонические припадки. Во многих случаях судороги сохраняются на всю жизнь, хотя в некоторых случаях они могут со временем стихать при наличии определенных синдромов или конкретных причин.